云南網(wǎng)訊 （記者 彭錫）“你看這只小猴，像不像一個人類的自閉癥的患者？”5月23日，云南省靈長類生物醫(yī)學(xué)重點實驗室季維智團(tuán)隊的研究員陳永昌指著視頻里的一只猴子向云南網(wǎng)（微信號：yunnancn）記者問道。

為治愈人類自閉癥“創(chuàng)造”“自閉猴”

在他播放的視頻里，記者看到有兩只小猴子呆在育嬰箱里，左邊的一只始終蹲在角落里，非常安靜。而右邊的一只則對很多東西都感到好奇，不時摸這摸那，上躥下跳，十分活潑。

陳永昌告訴記者，左邊的這一只小猴子存在社交和認(rèn)知障礙，跟人類自閉癥患者有類似的表現(xiàn)，是他們團(tuán)隊“創(chuàng)造”出來的一只“自閉猴”，而右邊的是一只正常的猴子。

“我們通過基因編輯技術(shù)，讓食蟹猴的基因發(fā)生突變，從而獲得了一種叫瑞特綜合征（RTT）的猴模型。目前有5只這樣的猴子。”陳永昌說，“雖然瑞特綜合征跟自閉癥有所區(qū)別，但是患者早期表現(xiàn)出大部分自閉癥患者的特點。針對這些‘自閉猴’，我們可以開發(fā)治療藥物，探索治療方法，為治愈人類自閉癥患者帶來希望?！?/p>

今年5月18日，這些“自閉猴”還登上了國際頂級期刊《細(xì)胞》。

首次利用非人靈長類研究瑞特綜合征

陳永昌介紹，瑞特綜合征會導(dǎo)致人類男性胎兒在胚胎期流產(chǎn)，而患該病的女孩在出生后6-18個月開始表現(xiàn)語言能力喪失、社交和認(rèn)知障礙、運動能力異常等綜合癥狀?！斑@種疾病的病因是X染色體上的一種叫做MECP2的基因發(fā)生突變導(dǎo)致的，目前沒有藥物能夠進(jìn)行治療。一般來說，要想開展對于治療這項疾病的研究與治療，首先要從動物身上開始實驗，但是又缺乏理想的動物模型?！标愑啦忉尫Q，以小白鼠為例，因為與人類臨床患者存在很大的差異，難以利用這些模型推動致病機(jī)理研究深入了解及新的治療方法的研發(fā)。而非人靈長類（如獼猴和食蟹猴）與人類具有高度相似的遺傳背景及大腦結(jié)構(gòu)，是這類疾病最理想的實驗動物。

陳永昌表示，這也是為什么他們團(tuán)隊選擇用食蟹猴來進(jìn)行試驗的原因。“試驗證明，基因突變的小猴表現(xiàn)出非常類似人類自閉癥臨床患者的一系列病理和行為學(xué)特征，如雌性動物存在睡眠障礙、主動社交顯著減少、刻板行為增加等等?！?/p>

“這也是首次利用非人靈長類對RTT從行為模式、病理發(fā)生及其機(jī)制的較系統(tǒng)研究，不僅證明非人靈長類在神經(jīng)系統(tǒng)疾病研究較嚙齒類有無法比擬的優(yōu)勢，而且對未來更深入地開展RTT發(fā)病機(jī)理研究和治療將產(chǎn)生深刻影響?！奔揪S智告訴記者，目前，實驗室的團(tuán)隊正在與包括云南省第一人民醫(yī)院在內(nèi)的省內(nèi)外多家醫(yī)院商討合作，準(zhǔn)備開展臨床試驗，在深入理解致病機(jī)理后，可以開發(fā)出治療這類自閉癥的藥物，造福人類患者。

據(jù)悉，包括陳永昌、季維智在內(nèi)的科研人員都屬于云南省靈長類生物醫(yī)學(xué)重點實驗室。該實驗室依托昆明理工大學(xué)和云南省科學(xué)技術(shù)院，2011年10月經(jīng)云南省科技廳批準(zhǔn)建設(shè)，是按照民辦非營利性質(zhì)組建的獨立法人科研機(jī)構(gòu)。實驗室由季維智研究員擔(dān)任主任，裴鋼院士擔(dān)任學(xué)術(shù)委員會主任。該實驗室已經(jīng)建立起以非人靈長類為模式動物，研究人口健康重大問題的生物醫(yī)學(xué)研究平臺。

目前，實驗室聚焦基因編輯與干細(xì)胞等當(dāng)前再生醫(yī)學(xué)熱點問題，形成包括遺傳與基因組，神經(jīng)生物學(xué)，干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化和靈長類基因工程等多個學(xué)科團(tuán)隊，努力打造我省生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展新的亮點和增長點。